Het optimaliseren van radiotherapie met 131I-MIBG voor

Onderzoek: Titel Engels:

96 Optimising targeted radiotherapy with 131I-MIBG for neuroblastoma patients Titel Nederlands: Het optimaliseren van radiotherapie met 131I-MIBG voor neuroblastoom patiënten Centrum: Emma Kinderziekenhuis – AMC Amsterdam Startjaar: 2013 Looptijd: 3 jaar Totale kosten/bijdrage KiKa: € 260.971 Introductie Een neuroblastoom is een tumor die uit een ongecontroleerde groei van kwaadaardige cellen van het onbewuste zenuwstelsel bestaat. De tumor kan overal in het lichaam ontstaan, maar komt vooral voor in de buik. De behandeling en de daarmee samenhangende uitkomst is afhankelijk van de risico classificatie. Risicofactoren zijn factoren die van invloed zijn op de uiteindelijke kans op genezing. De risicofactoren voor neuroblastoom zijn onder andere; de leeftijd ten tijde van diagnose, de plek waar de tumor zich bevindt, de uitgebreidheid van de tumor en de aanwezigheid van vermeerdering van een gen, namelijk het MYCN gen. Kinderen met een hoog risico neuroblastoom hebben een slechte prognose. De behandeling van kinderen met een neuroblastoom, is volgens het Nederlandse protocol (DCOG NBL 2009 protocol) en is gebaseerd op eerdere onderzoeken, zowel nationaal als internationaal. De behandeling bestaat uit chemotherapie, chirurgie en eventueel (afhankelijk van risicoclassificatie) gevolgd door hoge dosis chemotherapie met een stamceltransplantatie en/of bestraling. Deze stamceltransplantatie wordt gedaan met stamcellen verkregen uit het bloed van het eigen lichaam. Voor kinderen met een hoog risico neuroblastoom begint de behandeling met de zogenaamde 131I-MIBG therapie. Bij deze therapie wordt een radioactief medicijn via een bloedvat toegediend aan de patiënt. Ongeveer 95% van de neuroblastoomcellen kunnen het radioactieve medicijn opnemen, waar dan een doelgerichte bestrijding van de tumor plaatsvindt. Er zijn wel bijwerkingen en voorzorgsmaatregelen die bij deze behandeling horen. In deze studie worden het nut en de bijwerkingen van deze behandeling goed onderzocht, zodat de therapie verder geoptimaliseerd kan worden. Stand van zaken Patiënten met een vorm van neuroblastoom die in het ruggenmerg groeit (intraspinale groei) zijn zeldzaam (gemiddeld 1-2 per jaar in Nederland) en deze patiënten hebben een goede kans op overleving. In dit onderzoek wordt er gekeken naar het voorkomen van late effecten

Stichting Kinderen Kankervrij werft fondsen voor onderzoek naar kinderkanker in Nederland

in een groep van overlevenden die langer dan 5 jaar na diagnose van de ziekte nog in leven is. Het betrof een retrospectieve, cohort studie (gebruikmakende van lange termijn effecten polikliniek (LATER) registratie en medische dossiers) voor patiënten die werden behandeld in het AMC tussen 1980- 2007. De late effecten werden methodologisch gescoord volgens een gevalideerd classificatie systeem. Er werden 19 patiënten geïncludeerd, met een mediane leeftijd van 1.2 jaar en mediane follow-up van 15.6 jaar. Vijf en negentig procent van de overlevenden hadden ≥ 1 late effecten en 48% ≥ 4 late effecten, gemiddeld is dit 3.8 late effecten bij een overlevende. Drie en vijftig procent van de overlevenden had tenminste 1 ernstige (graad 3) of levensbedreigende/invaliderende (graad 4) late effecten. De 3 meest voorkomende late effecten bij overlevenden waren kyfose/scoliose, motor- en -sensore neuropathie. Van de 13 overlevenden die een ingreep aan de rug ondergingen (laminectomie) als onderdeel van de behandeling, ontwikkelde 54% een graad 3 laat effect en 31% een graad 4 laat effect. Van de 6 overlevende die geen laminectomie kregen, ontwikkelde 17% een graad 3 laat effect en ook een graad 4 laat effect. Concluderend, 95% van de overlevende met een intraspinaal neuroblastoom hebben late effecten. Het vaak voorkomen van graad 3 en 4 late effecten bij patiënten met deze aandoening benadrukt het belang van actieve follow-up in speciaal daarvoor ontwikkelde multidisciplinaire poliklinische spreekuren.

Stichting Kinderen Kankervrij werft fondsen voor onderzoek naar kinderkanker in Nederland