Pasientrapporterte data – hva, hvorfor, hvordan ?

Pasientrapporterte data – hva, hvorfor, hvordan ? Berit Rokne Institutt for global helse og samfunnsmedisin Universitetet i Bergen Fagsenter for pasientrapporterte data Helse Bergen

Pasientrapporterte data • Egen erfaring og utgangspunkt – Livskvalitetsundersøkelser fra ca1990 • Normalpopulasjon • Ulike grupper kronisk syke • (Oversettelse og testing) og bruk av ulike standardiserte skjema – Generelle skjema » Livskvalitet, helserelatert livskvalitet, helse, angst/depresjon, mestring…. – Sykdomsspesifikke skjema » Diabetes, hjertekar, psoriasis, cancer, inkontinens….

– Brukererfaringsundersøkelser Helse Bergen • Skjemautvikling • Opplæring

Hva er PRO ? According to the US Food & Drug Administration (FDA) Guidance for Industry - Patient-Reported Outcome Measures: a PRO is “any report of the status of a patient’s health condition that comes directly from the patient without interpretation of the patient’s response by a clinician or anyone else”. It can be measured in absolute terms (e.g., severity of a sign, symptom or state of a disease) or as a change from a previous measure. ( in Johnston et al 2013)

Johnston et al 2013

Hvorfor PRO ? • PRO gir pasientens perspektiv • PRO korrelerer nødvendigvis ikke med helsepersonell (eller pårørende) sin oppfatning • PRO gir noe i tillegg til andre mål i klinisk praksis • Noen tilstander kan ikke observeres; slik som smerte • PRO korrelerer nødvendigvis ikke med andre mål

The relationship between the Expanded Disability Status Scale (EDSS) and health status in MS patients n=194 (Nortvedt et al 1999)

SF-36 r r2 p ____________________________________________ physical functioning role limitation physical pain general health vitality social function role limitation emotional mental health 4/16/2015

-.86 -.33 -.09 -.46 -.26 -.48 -.18 -.21

.73 .11 .01 .21 .07 .23 .03 .04

< 0.001 < 0.001 0.20 < 0.001 < 0.001 < 0.001 0.015 0.003

•

OBJECTIVE: To compare the Expanded Disability Status Scale (EDSS) and self-rated quality of life scores (SF-36 Health Survey) as measures of disease impact in a representative sample of MS patients.

•

BACKGROUND: The EDSS is the most common outcome measure of impairment/disability for MS patients but is heavily weighted toward mobility. Sensitive outcome measures are needed that also capture other aspects of the effects of MS.

•

METHODS: The authors performed a cross-sectional study of the cohort of all individuals with onset of MS between 1976 and 1986 who were diagnosed before 1995 in Hordaland County, Norway. A total of 194 patients (94%) participated.

•

RESULTS: The patients had lower mean scores for all eight SF-36 health dimensions compared with sex- and age-adjusted scores in a general population. EDSS scores correlated highly with physical functioning (r = -0.86, R2 = 0.73), and explained some of the variation in social functioning (r = 0.48, R2 = 0.23) and general health (r = -0.46, R2 = 0.21) but little for the other dimensions.

•

CONCLUSIONS: The SF-36 captures the broad effects of MS, and the results showed that patients also are bothered frequently with health problems such as bodily pain and low vitality. These problems, which are not reflected in the Expanded Disability Status Scale, should be given more attention in the treatment of MS and when evaluating interventions.

Hvorfor PRO ? • Men også – «Empowerment movement» – Brukermedvirkning • også i forskning

Hvorfor PRO ? Et krav fra myndighetene …. – Pasienterfaringar og brukarmedverknad er lovregulert, og i St.meld. 16, Nasjonal helse- og Omsorgsplan blir det lagt vekt på at:

Pasienterfaringer må få en større plass i kunnskapsgrunnlaget. Kunnskapen skal være tilgjengelig når den behøves i alle deler av helsetjenesten.

Hvorfor PRO ? • Med Helse Vest som eksempel – Oppdragsdokumentet til Helse Vest RHF legg vekt på at spesialisthelsetenesta skal utviklast slik at ho i større grad sikrar pasientane sine behov, og slår fast at det skal leggjast vekt på brukarane sine erfaringar i utforminga av tenestetilbode. Dette kravet er vidareført frå RHF-et til helseføretaka gjennom styringsdokumenta. – På denne måten kan helsetenesta hente inn kunnskap om pasientane sine erfaringar med tenestene og få ein peikepinn på den pasientopplevde kvaliteten av tilboda ved institusjonane. Dette kan vere utgangspunkt for arbeid med kvalitetsforbetring og bidra i arbeidet med å auke brukarmedverknaden.

Hvorfor PRO i kvalitetsregistre ? •

I Helsedirektoratets nasjonale strategi for helse- og sosialtjenesten fra 2005 gis en målsetning for kvalitet som innebærer at helsetjenesten skal: – – – – –

Være virkningsfull Utnytte ressurser på en god måte Være trygge og sikre Være tilgjengelige og rettferdig fordelt Være samordnet og koordinert

– Involvere brukerne og gi dem innflytelse • I helsetjenesten er det viktigste målet på kvalitet hvordan det går med pasienten vi behandler, f. eks opplevd smerte, bevegelighet og livskvalitet, symptomscore før og etter gitt behandling, komplikasjonshyppighet og funksjonsnivå i dagliglivet for å nevne noen. SKDE om kvalitet

Livskvalitetsforskning som eksempel på PRO Mer enn 240 000 treff ved å søke på «Quality of life» på PUBMED

Antall treff på søkeord Quality of Life i PUBMED i perioden 1970 - 2014 120000

112234

100000 80158

80000

60000 35835

40000 20000 2077

8977

0

1970-1980

1981-1990

1991-2000

2001-2010

2011-2014

Utviklingslinje innen medisinsk og helsefaglig livskvalitetsforskning • Begrepsavklaring – hva betyr begrepet ? • Operasjonalisering – hvordan måle ? • Psykometri – er skjemaene valide, reliable og/eller sensitive ?

• Modeller for LK – hvordan relaterer LK seg til andre begrep ?

Utviklingslinje innen medisinsk og helsefaglig livskvalitetsforskning forts • Studiedesign – fra deskriptive ( ofte psykometrisk testing) til effektstudier • Klinisk betydning av forskningsresultater – har resultatene betydning for klinisk praksis ? • Implementering av forskningsresultater i klinisk praksis – hvordan overføre resultatene til klinisk praksis

Hvordan PRO ? • Kvalitative data ? – prosessdata også i RCT

• Kvantitative data ? – eller begge deler……

Hvordan PRO ? • A taxonomy of health status and quality of life measures – Types of scores produced • • • •

Single indicator number (HADS) Single index number (EQ-5D) Profile of interrelated scores (SF-36) Battery of independent scores (multiple PROs)

– Range of populations and concepts • Generic (SF-36, WHOQol BREF) • Spesific ; disease or condition

– Weighting system • Utility; preference weights from patients, providers or community • Equal – weighting; item weighted equally from frequency or responses Johnston et al 2013, Patrick et al 1993

Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) 2. Jeg gleder meg fortsatt over tingene slik jeg pleide før ❏ 0 Avgjort like mye ❏ 1 Ikke fullt så mye ❏ 2 Bare lite grann ❏ 3 Ikke i det hele tatt

5. Jeg har hodet fullt av bekymringer ❏ 3 Veldig ofte ❏ 2 Ganske ofte ❏ 1 Av og til ❏ 0 En gang i blant

3. Jeg har en urofølelse som om noe forferdelig vil skje

6. Jeg er i godt humør

❏ 3 Ja, og noe svært ille ❏ 2 Ja, ikke så veldig ille ❏ 1 Litt, bekymrer meg lite ❏ 0 Ikke i det hele tatt

❏ 3 Aldri ❏ 2 Noen ganger ❏ 1 Ganske ofte ❏ 0 For det meste

Scoringsveiledning til HAD Sum A eller Sum D: En skår på 11 eller mer regnes for å være et tilfelle av angst eller depresjon som vil trenge nærmere utredning (med SPIFA for eksempel) og eventuelt behandling. En skår på 8-10 anses som et mulig tilfelle, og lavere skår uttrykker en viss symptombelastning, som kan ha betydning samlet sett, men som i seg selv ikke krever spesifikk behandling av angst eller depresjon. Sum A + Sum D: Det er også mulig å legge sammen angst- og depresjonsskåren til en totalskår fordi en del pasienter har en blanding av angst og depresjon. Et tilfelle vil da ha en totalskår på 19 eller mer. Et mulig tilfelle vil ha en skår på 15-18. Skår på over 15 vil trenge oppfølging og eventuelt behandling. Dersom inntil to spørsmål på HAD er ubesvart, vil det være mulig å beregne totalskår. Sumskåren deles med antallet besvarte spørsmål og svaret ganges med 14. Dette gir estimert totalskår. Referanser: Zigmond AS, Snaith RP. The hospital anxiety and depression scale. Acta Psychiatr Scand 1983;67:36170. Herrmann C. International experiences with the hospital anxiety and depression scale – a review of validation data and clinical results. J Psychosom Res 1997; 42:17-41.

EQ – 5D • • • • •

Mobility Self-care Usual activities Pain/discomfort Anxiety/depression

3508 treff på PUBMED

• I have no problems • I have slight problems • I have moderate problems • I have severe problems • I am unable to

Figure 4: EQ-5D-5L index values before and after treatment: mean values and 95% confidence intervals

SF - 36 • Profil – – – – – – – – –

Bodily pain General health Mental health Role physical Role emotional Vitality Social functioning Physical functioning Health transition 14139 treff på PUBMED

Psoriasis pasienters (n=282) opplevde helserelaterte livskvalitet (SF36) sammenlignet med personer uten sykdom eller helseproblem (n=876) (Wahl et al 2000)

100 90

scores 0 -100

80 70 60 50 40 30 20 10 0

BP

GH

HT

MH

PF

RE

RP

SF

VT

SF-36 scales Psoriasis

No disease or health problem

Signifikante forskjeller mellom gruppene på alle dimensjonene

Hvordan PRO ? • A taxonomy of health status and quality of life measures – Types of scores produced • • • •

Single indicator number (HADS) Single index number (EQ-5D) Profile of interrelated scores (SF-36) Battery of independent scores (multiple PROs)

– Range of populations and concepts • Generic (SF-36, WHOQol BREF) • Spesific ; disease or condition

– Weighting system • Utility; preference weights from patients, providers or community • Equal – weighting; item weighted equally from frequency or responses Johnston et al 2013, Patrick et al 1993

Globalt Multidimensjonalt -fysisk -psykisk -sosialt

Generelt Spesifikt

Globalt fokus - eksempel Definisjon: Eks: ”overall QOL”

”En persons tilfredshet eller misnøye med områder som er viktige for han eller henne” (Ferrans 1990)

Konkretisering: Eks. skjema Quality of Life Scale (QOLS) (Burckhardt 1989)

Tilfredshet knyttet til domener som: • Materielle goder • Helse • Forhold til andre • Arbeid / utdanning • Egen utvikling • Rekreasjon • Uavhengighet…………

Life Satisfaction Inventory – Z (Neugarten et al 1961) Cantril’s Self-Anchoring Life Satisfaction Scale (Cantril 1965)

Globalt fokus • Mulig å sammenligne på tvers av tilstander, populasjoner og intervensjoner. • Helhetlig perspektiv på tilfredshet

• Belyser aspekter som vanligvis ikke er inkludert i sykdomsmodeller, slik som arbeid, samfunnsengasjement, uavhengighet. Har ikke nødvendigvis fokus på pasienters interesser • Er ofte lite klinisk sensitive • Vanskelig å tolke effekt av intervensjoner

Generelt fokus - eksempel Definisjon: Eks: ”Helse”

”Ikke bare fravær av sykdom, men også en tilstand av fysisk, psykisk og sosialt velbefinnende” (WHO 1947)

Konkretisering: Eks: skjema Short-Form 36 (SF-36)

General Health Questionnaire (GHQ) Nottingham Health Profile (SIP) Sickness Impact Profile (SIP) EQ-5D

Funksjon, uførhet og velbefinnende knyttet til generelle helseområder som: • Fysisk funksjon og rollefungering • Mental helse • Energi / vitalitet • Emosjonell funksjon og rollefungering……….

Generelt fokus • Avslører variasjoner innenfor helsedomener • Mulig å sammenligne på tvers av tilstander og intervensjoner • Mindre klinisk sensitive • Ikke tilstrekkelig fokus på områder av interesse

Spesifikt fokus - eksempel Definisjon: Eks: ”symptomer” eller ”problemer” relatert til sykdomstilstander Konkretisering: Eks: skjema Inflammatory Bowel Disease Questionnaire (Q-IBD)

Dermatology Life Quality Index (DLQI) Angina pectoris Quality of Life Questionnaire (APQLQ)

”Sykdomstegn eller sykdomsutvikling som kan iakttas av pasienten selv”

Symptomer som: • Angst og depresjon • Smerter • Tretthet • Kløe • Kvalme

Spesifikt fokus • Klinisk sensitive • Tillater ikke sammenligninger mellom sykdomsgrupper eller problemområder • Begrensninger knyttet til populasjon og intervensjonsanvendelse • Oppleves ofte meningsfulle fra pasientenes sin side

PROQOLID http://www.proqolid.org/about_proqolid Objectives – Through the structured presentation of synthesized, reliable, and constantly updated data on PRO instruments, the PROQOLID database aims to: – Provide an overview of existing PRO instruments – Provide relevant and updated information on PRO instruments – Facilitate access to the instruments and their developers – Facilitate the choice of an appropriate PRO instrument

Minimumstandarder for PRO 1. Conceptual and measurement model 2. Reliability 3. Validity 1. Content 2. Construct 3. Responsiveness

4. Interpretability of scores 5. Translation of the PRO measure 6. Patient and investor burden

1. Conceptual and measurement model A PRO measure should have documentation defining and describing the concept(s) included and the intended population (s ) for use.

In addition there should be documentation of how the concept(s) are organised into a measurement model including evidence for the dimensionality of the measure, how items relate to each measured concept and the relationship among concepts included in the PRO measure

Begrepsforvirring ?? • • • • • • • • •

Lykke Velvære Helse Helserelatert livskvalitet Livskvalitet Funksjon Symptom Tilfredshet ………….. Hvordan rydde ?????

Teoretiske overveielser Begrep/modell • Gjennomgang av de mest brukte modeller innen livskvalitetsforskning – The most frequently used HRQOL models were: Wilson and Cleary (16%), Ferrans and colleagues (4%), or World Health Organization (WHO) (5%). Ferrans and colleagues' model was a revision of Wilson and Cleary's model and appeared to have the greatest potential to guide future HRQOL research and practice.

Bakas et al 2012

Wilson & Cleary 1995

Characteristics of the individual

Symptom Personality Amplification Motivation Biological and Psychological Variables

Symptom Status

Psychological Supports

Values Preferences

Functional Status

General Health Perceptions

Social and Economic Supports

Social and Psychological Supports

Characteristics of the Environment

Overall Quality of Life

Nonmedical Factors

• Recommendations are for researchers to use one of the three common HRQOL models unless there are compelling and clearly delineated reasons for creating new models. • Disease-specific models can be derived from one of the three commonly used HRQOL models.

• We recommend Ferrans and colleagues' model because they added individual and environmental characteristics to the popular Wilson and Cleary model to better explain HRQOL. • Using a common HRQOL model across studies will promote a coherent body of evidence that will more quickly advance the science in the area of HRQOL. Bakas et al 2012

2. Reliability • The reliability of a PRO measure should preferably be at or above .70 for group-level comparison, but may be lower if appropriately justified. • Reliability can be estimated using a variety of methods including internal consistency relability, test-retest reliability, or item response theory. Each method should be justified.

2. Reliabilitet • Intern konsistens brukes ved multi - item skjema – Obs antall items

• Test – retest ved singel- item – Obs naturlige endringer over tid – Recall bias

3. Validitet • Content validity – A PRO measure should have evidence supporting its content validity, including evidence that patients and experts consider the content of the PRO measure relevant and comprehensive for the concept, population and aim of the measurement application.

3. Validitet • Content validity cont • This includes documentation of as follows: • 1) qualitative and/or quantitative methods used to solicit and confirm attributes of the PRO relevant to the measurement application; • 2)characteristics of participants included in the evaluation with an emphasis on similarities or differences with respect to the target population and • 3) justification for the recall period for the measurement application

3. Validitet • Construct validity – – A PRO measure should have evidence supporting its construct validity, including documentation of empirical findings that support predefined hypothesis on the expected associations among measures similar or dissimilar to the measured PRO

3. Validitet • Patients who were older, female, had a low level of education, were not living with a partner, and had at leat one comorbid condition in general (OBS) reported lower scores on SF-36. Sprangers MAG et al; 2000 • Known group validity

3. Validitet • Responsiveness – A PRO measure for use in longitudinal research study should have evidence of responsiveness, including empirical evidence of changes in scores consistent with predefined hypotheses regarding changes in the measured PRO in the target population for the reserach application «Longitudinal validity»

4. Interpretability of scores • A PRO measure should have documentation to support interpretation of scores including what low and high scores represent for the measured concept Statistical vs clinical significance

Sentrale spørsmål…... • Dersom en gruppe har verre eller bedre livskvalitet enn en annen gruppe, er forskjellene store nok til å være betydningsfulle klinisk sett? • Dersom livskvalitet endres over tid, hvor store må endringene være før de er betydningsfulle?

Sentrale spørsmål…... • Hvilken størrelse på endring i livskvalitet er stor nok til å vurderes som klinisk viktig? • Har noen individer så store reduksjoner i livskvalitet at psykososiale intervensjoner er nødvendige?

Clinical interpretation

Fayers and Machin 2007

• Threshold values: percentages – Percentage of patients above some specific value

• Population norms – Adjusting for age and gender – Selective reporting and response shift

Total and Subdimension QOLS Scores in the General Population (n=1893) and Mental Health Problems Group (n=107) (Langeland et al 2007) Mental health QOLS total problems score and group, mean subdimensions [SD] (95% CI)

General population, mean [SD] (95% CI)

p

Effect size

71.3 [17.8] (68.6–74.0)

83.1 [12.5] (81.8–84.4)